RNA干扰（RNAi）是真核生物中由双链小RNA分子（siRNA）介导的RNA降解现象，由于RNAi 可以被用来特异性关闭靶基因的表达，具有极大的应用价值。目前大量生物技术公司和国际大制药企业投资进入RNAi 技术开发和应用领域，其中针对呼吸道合胞体病毒感染以及湿性年龄相关性黄斑变性病症等几种疾病的RNAi治疗已进入二期和三期临床试验。另外针对乙型肝炎、实体瘤以及先天性厚甲症等疾病的RNAi药物也已进入一期或二期临床试验。，但目前使用的shRNA载体由于其自身特点而在实际应用时存在效率不高及脱靶率高等缺点。本项目提供一种可以引发RNAi的新型RNAi前体分子及其制备方法和应用，对靶基因的抑制效率更高、脱靶作用更弱、毒性低，在研究基因功能和基因治疗等方面具有极大潜力。
