专利详情

专利名称	一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用
申请号	CN201310124191.8	专利类型	发明专利
公开（公告）号	CN103255115A	公开（授权）日	2013.08.21
申请（专利权）人	中国科学院广州生物医药与健康研究院	发明（设计）人	陈小平;姚永超;汝任礼;余松林;秦莉;谭学方;赵思婷
主分类号	C12N9/22(2006.01)I	IPC主分类号	C12N9/22(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P31/18(2006.01)I;C12N15/09(2006.01)I
专利有效期	一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用至一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用	法律状态	实质审查的生效
说明书摘要	本发明公开了一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用。穿透型TAT-TALEN蛋白是在TALEN蛋白的L链和R链的N端还具有细胞穿透多肽TAT，所述的细胞穿透多肽TAT的氨基酸序列为：N端-TyrGlyArgLysLysArgArgGlnArgArgArg-C端。本发明的穿透型TAT-TALEN蛋白能够敲除细胞内源性基因，尤其可以敲除细胞内源性CCR5基因，因此可将其应用于临床上艾滋病基因治疗中的CCR5基因敲除。应用本发明在对CCR5基因进行敲除的同时没有引入任何的外源基因，不存在随机插入到细胞的基因组中引起插入型突变的风险，并且TAT-TALEN蛋白进入细胞发挥作用后会逐渐被细胞降解不会一直存在于细胞内。